美國FDA授予白血病新藥pracinostat突破性療法認證

為您介紹美國FDA授予白血病新藥pracinostat突破性療法認證。近日，生物谷發布新聞稱，位于美國加州圣迭戈、專注于癌癥新療法臨床開發的生物技術公司MEI Pharma宣布，美國FDA授予其在研新藥pracinostat突破性療法認證，用于與阿扎胞苷聯合治療那些不適合大劑量化療、75歲以上的老年急性髓樣白血?。ˋML）初診患者。此外，美國FDA也同意該公司所擬定的3期研究計劃。

什么是白血病

白血病是一類造血干細胞惡性克隆性疾病?？寺⌒园籽〖毎驗樵鲋呈Э?、分化障礙、凋亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤其他組織和器官，同時正常造血受克制。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛。據報道，我國各地區白血病的發病率在各種腫瘤中占第六位。

FDA授予白血病新藥突破性療法認證

MEI Pharma公司的主導候選藥物pracinostat聯合阿扎胞苷使用，便顯示出了針對老年AML患者的良康復治療效果。Pracinostat是一種組蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服克制劑。作為一類蛋白酶，HDAC對染色體的結構修飾和基因表達調控發揮著重要的作用，所以它被公認是一個不錯的分子靶標。而且研究表明，HDAC聯合去甲基化藥物可能會對AML原始細胞表觀遺傳學產生協同作用，使機體內抑癌基因的表達得以恢復。

FDA授予pracinostat突破性療法認定是基于一項2期臨床研究的數據，在試驗中，患者達到了19.1個月的中位總生存期和42%的完全緩解率（21／50 ）。同時，pracinostat和阿扎胞苷的組合耐受性良康復，沒有預期之外的毒性。

MEI Pharma的總裁兼首席執行官Daniel P. Gold博士說道：“這個FDA授予的突破性療法表明不合適接受高強度化療的AML患者仍有迫切的醫療需要；同時pracinostat有潛力滿足這一需 求。我們的初步臨床數據表明pracinostat可顯著改善AML患者的生活質量。我們已與FDA密切合作，專注于推進我們3期研究，把 pracinostat快速高效地推向市場醫藥中間體。”